Dnia 2025-12-22 o godz. 19:49 ~Mikołaj napisał(a):

> > Drugim czynnikiem była decyzja o dodatkowym wzmocnieniu dossier w obszarze markera potencji. Marker potencji to mierzalny parametr laboratoryjny, który pokazuje, jak silnie działa lek i czy każda wyprodukowana seria ma takie samo, powtarzalne działanie. Choć zakres niezbędnych badań był wcześniej zdefiniowany i konsultowany z EMA, decyzja o rozszerzeniu pakietu danych zapadła praktycznie na ostatnim etapie, w ramach wzmożonej ostrożności rekomendowanej przez doradcę regulacyjnego. Ostrożność ta mogła mieć dodatkowe źródło w fakcie, że konkurencyjna francuska spółka Vetbiobank wycofała w grudniu swój wniosek rejestracyjny z EMA

Tak.
To akurat to już domysły. Wzmocnienie dossier? To nie działa tak, że im więcej tym lepiej. Marker potencji ma być i ma działać. Chyba, że przez "wzmocnienie" mamy na myśli "wzmocnienie by przeszedł akceptację". To ok.

Ponadto - zakres badań był konsultowany... Jest taka usługa z EMA, jak "Scientific advice and protocol assistance" i BCX w 2017 chwalił się, że korzysta z niej w jakimś tam zakresie, a w 2022 (ESPI 14/2022) informował, że uzyskał taką poradę, no i właśnie... co z tego? Czy ona dotyczyła markera? Jak tak, to co? EMA po 3 latach zmieniła zdanie a BCX w ciągu 2 lat, bo wniosek o zgodę poszedł w maju 2024, czyli po 2 latach od porady, nie zauważył/przewidział że może coś być nie tak?
A może w ogóle ta porada nie dotyczyła aż takich szczegółów (komunikat mówi o procedurze wytwarzania).

"decyzja o rozszerzeniu pakietu danych zapadła praktycznie na ostatnim etapie, w ramach wzmożonej ostrożności rekomendowanej przez doradcę regulacyjnego" - 2 tygodnie przed konsultant się "obudził" czy obudziła się spółka? W takim razie czemu nie było takiego wnikliwego foresightu w maju 2024 gdy wysyłano wniosek? Czy wtedy uważano, że to dobry wniosek czy już zdawano sobie sprawę z ewentualnych braków? Gdzie był wtedy konsultant?

Reasumując, jakkolwiek by to przedstawiała spółka, ja uważam, że po 1.5 roku w procesie akceptacji (od maja 2024 do grudnia 2025), rezultat jakim jest odroczenie ostatecznej odpowiedzi na 2 tygodnie przed wysyłką (sic!), bo należy wykonać dodatkowe prace laboratoryjne (marker) jest dla mnie oznaką dużej wpadki. I chcę wierzyć, że to nic nie zmieni, poza opóźnieniem.
Ale w poprzednim poście pisałem, co nowy makrer potencji może zmienić, zaczynając od interpretacji wyników badań (czy wręcz ich inwalidacji) a na planach fabryki (procesu technologicznego kończąć).

No i pozostają otwarte pytania, kiedy spółka dowiedziała się, że coś może być (jest) nie tak z markerem. Bo jak było potrzeba oficjalnych pytań EMA na wniosek rejestracyjny, to słabo to świadczy o zarządzaniu ryzykiem i planowaniu naukowym.